8月7日,複旦兒科醫院遠程聯合海南省婦女兒童醫學(xué)中心、博鳌未來醫院,爲一名神經(jīng)母細胞瘤4期高危患兒成(chéng)功完成(chéng)國(guó)内首例那昔妥單抗(Naxitamab)免疫治療用藥,爲複發(fā)/難治高危神經(jīng)母細胞瘤患者帶來新的選擇。
神經(jīng)母細胞瘤被稱爲“兒童腫瘤之王”,占兒童惡性腫瘤的8%-10%,具有原發(fā)部位隐匿、易轉移、早期診斷困難、預後(hòu)差、生存率低等特點。目前國(guó)内用于治療該病的方法和藥物有限,治療效果也不盡人意。本次用藥的患兒2019年确診,已伴有肝轉移和眼眶骨轉移,雖已接受常規治療且目前情況較穩定,但複發(fā)風險很大。患兒家屬從病友交流群了解到國(guó)外神經(jīng)母細胞瘤免疫治療新趨勢後(hòu),成(chéng)功申請在博鳌樂城先行區接受創新藥那昔妥單抗的首針治療。複旦兒科醫院血液腫瘤MDT團隊與海南省婦女兒童醫學(xué)中心、博鳌未來醫院多學(xué)科線上線下緊密合作,精準指導現場用藥,成(chéng)功完成(chéng)首療程的三次輸注,患兒反應可控,藥物耐受性好(hǎo)。
複旦兒科醫院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然教授表示,那昔妥單抗是該治療領域全球首款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物,2020年11月國(guó)外批準上市以來臨床療效顯著,拯救了部分治療無望的高危複發(fā)神經(jīng)母細胞瘤患者;但用藥過(guò)程中有較大的特殊性,需要多學(xué)科團隊密切合作保障患兒安全。本次國(guó)内首例用藥成(chéng)功,爲那昔妥單抗在我國(guó)的推廣應用提供了創新樣闆,將(jiāng)有力推進(jìn)兒童神經(jīng)母細胞瘤免疫治療創新藥物引進(jìn)國(guó)内,爲更多患兒家庭帶來希望。
|