近日,國(guó)内首個使用真實世界回顧性研究的生物藥項目——注射用人幹擾素γ用于“降低慢性肉芽腫病相關嚴重感染的發(fā)生頻率和嚴重程度” 新适應症獲批上市,成(chéng)爲國(guó)内首個獲批的針對(duì)原發(fā)性免疫缺陷病(PID)的“孤兒藥”。該項目是複旦兒科醫院臨床免疫/過(guò)敏科與複星醫藥集團成(chéng)員企業合作的産學(xué)研項目。慢性肉芽腫病(CGD)是一種(zhǒng)罕見的原發(fā)性免疫缺陷病,發(fā)病率約爲1/20萬;注射用人幹擾素γ可有效控制CGD患者感染,提高患者生活質量并改善生存結局。複旦兒科醫院臨床免疫/過(guò)敏科在國(guó)内最早開(kāi)展CGD系統診治,經(jīng)過(guò)20年努力,建立了完善的CGD精準診治體系,在診斷年齡和治療效果等方面(miàn)均達到甚至超過(guò)許多發(fā)達國(guó)家。新獲批的注射用人幹擾素γ將(jiāng)會(huì)對(duì)改善CGD治療提供有益幫助。
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