國(guó)内首個脊髓性肌萎縮症全身基因治療藥物IND研究正式啓動。10月31日，由複旦大學(xué)附屬兒科醫院王藝教授領銜的“一項在I型脊髓性肌萎縮患者中評估靜脈注射EXG001 307後(hòu)的安全性和有效性的多中心、單臂、非随機、開(kāi)放性臨床試驗”項目正式啓動。目前，國(guó)内已上市的脊髓性肌萎縮症（SMA）靶向(xiàng)治療藥物僅兩(liǎng)種(zhǒng)，基因替代治療藥物尚未在中國(guó)上市且價格昂貴。EXG001 307是由我國(guó)自主研發(fā)的新一代治療SMA的基因替代治療藥物；項目組建立了一支由神經(jīng)、康複、免疫等9個學(xué)科23名專家和4名研究護士組成(chéng)的專業團隊，并與美兒SMA關愛中心合作，加強治療研究的全程化管理，有望爲我國(guó)SMA患兒提供安全、有效、經(jīng)濟的新型治療藥物。