尊敬的患者家屬：
　　目前本院正在進(jìn)行一項治療1型脊髓性肌萎縮的臨床研究。該研究已獲國(guó)家藥品監督管理局批準，臨床試驗批準通知書編号爲：2022LP00989。
　　目前本院正在爲這(zhè)項“一項在1型脊髓性肌萎縮患者中評估靜脈注射EXG001-307後(hòu)的安全性和有效性的多中心、單臂、非随機、開(kāi)放性臨床試驗（方案編号：EXG001-307-102）”招募患者；該研究預計招募9-24例1型脊髓性肌萎縮患者；該研究已獲得本院倫理委員會(huì)批準，同意進(jìn)行此項臨床研究。
主要入選條件：
1)年齡不超過(guò)出生後(hòu)第180天 
2)經(jīng)雙側等位基因SMN1突變（缺失或點突變）基因診斷爲SMA；具有2個拷貝SMN2基因；
3)臨床病史、體征符合1型SMA表現，即肌張力減退，運動功能(néng)發(fā)育滞後(hòu)、頭部控制不佳、圓肩姿勢和關節過(guò)度活動；

主要排除條件：
1)出生時(shí)胎齡小于35周（245天） 
2)篩選期時(shí)，在清醒或睡眠且未接受任何輔助供氧或呼吸支持時(shí)，血氧飽和度<96%。
3)需要有創通氣或氣管切開(kāi)術，或當前使用無創通氣支持平均≥16小時(shí)/天。
4)篩選前2周内患有嚴重非呼吸道(dào)疾病；篩選前4周内患有上呼吸道(dào)感染或下呼吸道(dào)感染。
5)既往使用過(guò)其他SMA治療藥物（如諾西那生鈉、利司撲蘭及Zolgensma等）或參加過(guò)其他SMA治療藥物的臨床研究（包括但不限于上述3種(zhǒng)藥物）。

如您想詳細咨詢或參加本項目，請與我們聯系：
研究中心：複旦大學(xué)附屬兒科醫院
科室：神經(jīng)内科    聯系人：朱小妹
聯系電話：18101843510    聯系地址：上海市闵行區萬源路399号