近日，《健康報》“院長(cháng)說(shuō)欄目”刊登我院黃國(guó)英院長(cháng)撰寫的題爲“爲高水平臨床研究建體系搭平台”的文章，詳細介紹了國(guó)家兒童醫學(xué)中心複旦大學(xué)附屬兒科醫院在以“創新驅動、交叉融合”爲核心的新模式下如何推進(jìn)高質量兒科臨床研究與成(chéng)果轉化，推動臨床診療水平持續提高。全文如下：
　　推進(jìn)醫學(xué)技術創新，提升醫院臨床研究和成(chéng)果轉化能(néng)力，是新時(shí)期公立醫院高質量發(fā)展的要求，更是國(guó)家區域醫療中心、研究型醫院的重要使命。作爲國(guó)家兒童醫學(xué)中心，我們秉持“一切爲了孩子”的院訓，聚焦兒科領域重大臨床需求，開(kāi)展高水平臨床研究，讓臨床研究成(chéng)果惠及廣大患兒。

臨床研究面(miàn)臨三大挑戰

　　開(kāi)展臨床研究，要符合醫院的發(fā)展願景和發(fā)展策略。新時(shí)期，我院的發(fā)展願景是建設國(guó)際一流的兒童醫學(xué)中心，發(fā)展策略是“醫防融合、五位一體協同發(fā)展”，在醫療、教學(xué)、科研、預防、管理五個方面(miàn)起(qǐ)到引領作用。其中，科研是公立醫院高質量發(fā)展中非常重要的一環。建設研究型醫院，需要開(kāi)展基礎研究和臨床研究，實施科研聯合攻關，推進(jìn)科技成(chéng)果轉化，最終實現醫學(xué)技術的創新，惠及廣大患兒。
　　開(kāi)展兒科臨床研究，要聚焦兒科領域重大臨床需求。作爲國(guó)家兒童醫學(xué)中心，醫院除了需要承擔我國(guó)兒科疑難危重症診斷治療任務外，還(hái)需要培養高層次兒科醫學(xué)人才，推動兒科臨床研究以及研究成(chéng)果的轉化，要圍繞疾病的早期發(fā)現、診斷治療、健康促進(jìn)來開(kāi)展相關研究。
　　我國(guó)圍産期先心病發(fā)病率呈上升趨勢，居出生缺陷首位。早發(fā)現、早診斷、早治療對(duì)于提高危重先心病患兒預後(hòu)、降低嬰兒死亡率、減輕社會(huì)負擔具有重要意義。我院心血管中心科研團隊自2011年起(qǐ)，牽頭啓動了全國(guó)“新生兒先心病篩查多中心研究”項目，努力提高我國(guó)先心病患兒的篩查效率和質量。
　　在建設研究型醫院，開(kāi)展臨床研究的過(guò)程中，我們深切感到，以下三個方面(miàn)還(hái)存在較大的挑戰：
　　第一，學(xué)科創新體系建設存在結構性缺陷，學(xué)科資源需要進(jìn)一步整合優化，學(xué)科隊伍缺乏交叉融合機制，國(guó)際一流專科數量不足，原創性的成(chéng)果很少。
　　第二，臨床研究轉化能(néng)力比較薄弱，成(chéng)果轉化的意識、氛圍、體系、機制都(dōu)嚴重缺乏。
　　第三，臨床研究支撐條件差距較大，經(jīng)費來源、籌資機制還(hái)不完善，開(kāi)展臨床研究的專業人才不足，臨床研究基礎設施較差。

雙輪驅動 構建體系和平台

　　我們醫院明确了“十四五”期間的重要發(fā)展目标：實現臨床研究雙輪驅動，一個是開(kāi)展“以疾病診治爲中心”的傳統的臨床研究，即以降低兒童死亡率和控制兒童高死亡率爲主的重大疾病的診治研究。另一個是開(kāi)展“以保障兒童健康發(fā)展爲中心”的人群隊列研究，通過(guò)發(fā)現潛在的健康問題，來更好(hǎo)地進(jìn)行疾病康複管理。
　　在這(zhè)兩(liǎng)個目标的指引下，我們從平台建設、臨床研究、人才培養、交流合作、科學(xué)普及、産業轉化等方面(miàn)支撐臨床研究，希望通過(guò)建設一系列的支撐平台和體系，顯著提升兒童疾病的預防、診斷、治療的研究水平。
　　平台是臨床研究的重要基礎。近年來，我們主動推進(jìn)兒科臨床研究體系和相關平台建設，爲開(kāi)展高水平臨床研究提供硬件及軟件支撐。
　　我們提出了“六六戰略”，構建醫院“六大臨床中心、六大支撐平台”。
　　六大臨床中心包括：疑難重症精準診治中心、新生兒臨床中心、出生缺陷臨床中心、傳染感染與免疫臨床中心、血液腫瘤臨床中心、兒童保健與康複臨床中心。以學(xué)科群建設帶動學(xué)科發(fā)展。
　　六大支撐平台包括：微創醫學(xué)平台、移植醫學(xué)平台、危重症生命支持技術平台、分子醫學(xué)平台、影像醫學(xué)平台、臨床研究中心平台。注重平台資源與先進(jìn)技術共享，加強平台與臨床的交流與深入合作，實現學(xué)科交叉與臨床突破。
通過(guò)實施“六六戰略”，我們希望成(chéng)爲疑難類重症診治高地、高層次醫學(xué)人才培養中心、兒科臨床研究轉化中心。

交叉融合 夯實軟硬件支撐

　　平台建設離不開(kāi)硬件和軟件支撐。
　　在硬件方面(miàn)，我們建設了全國(guó)兒科醫院規模最大的科研樓，全部用于科學(xué)研究，其中包含很多重要的研究基地和平台，如上海市出生缺陷防治重點實驗室，國(guó)家衛生健康委新生兒疾病重點實驗室，複旦大學(xué)生殖發(fā)育研究院等。另外，我們還(hái)建設了兒科研究型病房，可以承接具有兒科特色的臨床研究項目，如風險較大的基因治療、幹細胞治療、新生兒特殊群體的臨床研究等。
　　在軟件方面(miàn)，我們設立了專門的臨床研究中心平台，對(duì)臨床研究進(jìn)行功能(néng)布局，培養專業人才隊伍，并出台一系列管理辦法，規範管理流程。同時(shí)，我們還(hái)爲臨床研究提供循證醫學(xué)、臨床流行病學(xué)、分子流行病學(xué)、生物信息學(xué)、政策研究、指南制作和評價等專業技術支撐。
　　人才是臨床研究中最重要的要素。我們組建了具有國(guó)際影響力的臨床研究交叉創新團隊，實施學(xué)科帶頭人培育計劃，培養和引進(jìn)一批國(guó)家級人才，包括臨床專家、科學(xué)家，形成(chéng)優秀醫學(xué)人才蓄水池。這(zhè)些科學(xué)家跟臨床專家逐步形成(chéng)了交叉融合的工作機制。我們鼓勵一個臨床專家至少要和一個科學(xué)家合作；每個科學(xué)家至少要和兩(liǎng)到三個臨床專家對(duì)接，尋找一些共同的興趣，圍繞疾病的發(fā)生發(fā)展，早期發(fā)現、診斷、治療和康複來開(kāi)展研究，充分發(fā)揮學(xué)科交叉、融合創新作用。

高水平成(chéng)果“反哺“臨床

　　通過(guò)以上舉措，醫院各學(xué)科在臨床研究上取得了一系列成(chéng)果，不僅在國(guó)際重要期刊上發(fā)表了一系列論文，更重要的是將(jiāng)研究成(chéng)果應用于臨床疾病的診治。
　　我院先天性心髒病課題組關于新生兒先心病篩查的最大樣本量研究成(chéng)果先後(hòu)發(fā)表在醫學(xué)頂級期刊《柳葉刀》和兒科領域權威刊物《兒科學(xué)》上。
　　該課題組研發(fā)的“雙指标篩查”方案在全國(guó)推廣應用，將(jiāng)先天性心髒病納入新生兒篩查疾病譜，取得了非常好(hǎo)的社會(huì)效益。該項目獲得上海市科技進(jìn)步獎一等獎。
　　普通外科鄭珊團隊與方法學(xué)團隊聯合，首次證明膽道(dào)閉鎖術後(hòu)激素輔助治療的有效性，研究成(chéng)果發(fā)表在國(guó)際外科權威期刊《外科學(xué)年鑒》上，爲該領域的治療提供了權威證據，指導臨床實踐。
　　神經(jīng)外科李昊團隊的腦血管膜瘤研究成(chéng)果發(fā)表在《癌細胞》上，提示相關藥物抑制劑聯合化療可達到更好(hǎo)的治療效果，該研究成(chéng)果正在進(jìn)行成(chéng)果轉化。
　　消化科黃瑛團隊發(fā)現極早發(fā)型炎症性腸病新緻病基因，該成(chéng)果發(fā)表在《自然遺傳學(xué)》上，爲開(kāi)發(fā)相關的抑制劑提供了理論基礎。
　　免疫科王曉川、孫金峤團隊與基礎研究科學(xué)家協作發(fā)現一種(zhǒng)全新原發(fā)性免疫缺陷病，研究成(chéng)果發(fā)表在《自然》上，此項研究將(jiāng)爲因免疫相關性疾病導緻不明原因發(fā)熱的患兒，帶去全新的診治思路和有效診治方法。
　　未來，醫院將(jiāng)不斷推出高水平的研究成(chéng)果，推動臨床診療水平持續提高，爲患兒提供更好(hǎo)的醫療服務。

本文部分内容摘自《健康報》