8月3日下午，由複旦大學(xué)上海醫學(xué)院科研處主辦、複旦大學(xué)附屬兒科醫院承辦的第六期楓林科技沙龍在上醫文化中心三樓會(huì)議室舉行。聚焦“兒童罕見病及基因治療”的創新成(chéng)果轉化，各界人士共聚沙龍，碰撞思維火花，孵化創新成(chéng)果，探索“罕見病及基因治療”研究前沿熱點及相關交叉領域最新進(jìn)展。

 
複旦大學(xué)上海醫學(xué)院副院長(cháng)朱同玉緻辭

　　複旦大學(xué)上海醫學(xué)院副院長(cháng)朱同玉在沙龍開(kāi)場緻辭中表示，楓林科技沙龍的交流有兩(liǎng)個核心目标。第一個目标是臨床與基礎“一工一文”的學(xué)科交叉融合，真正發(fā)揮綜合性大學(xué)的優勢，楓林科技沙龍是複旦各個學(xué)科交叉融合的平台，是産生思想原創性的地方，可促進(jìn)多學(xué)科的發(fā)展研究；第二個目标是做成(chéng)果轉化、成(chéng)果落地，去年已授權1000多項專利，相比以往在數量上有了顯著增長(cháng)，但仍面(miàn)臨專利轉化體系建設需進(jìn)一步完善等問題。朱同玉指出，研究成(chéng)果需要真正服務于患者，“要麼(me)放到貨架，要麼(me)放到書架”，比如用以補充理論、指南或讓患者切實使用到。楓林科技沙龍平台的作用是從中挑選優秀的項目，加以資本扶持，進(jìn)而造福于社會(huì)。

 
複旦大學(xué)上海醫學(xué)院科研處處長(cháng)姜紅主持會(huì)議

　　醫學(xué)科研處處長(cháng)姜紅對(duì)大家的到來表示熱情的歡迎，希望借楓林科技沙龍這(zhè)個平台，推進(jìn)成(chéng)果轉移轉化工作，爲“雙一流”建設貢獻力量。

 
複旦大學(xué)上海醫學(xué)院醫學(xué)科研處副處長(cháng)陳向(xiàng)軍主持會(huì)議

　　在醫學(xué)科研處大走訪大調研過(guò)程中，發(fā)現學(xué)校技術轉移的體制機制較爲完善、健全和成(chéng)熟，也經(jīng)過(guò)了市場的檢驗。但是，衆多生物醫藥領域的科研團隊和個人對(duì)學(xué)校的相關政策相對(duì)生疏。爲此，本期沙龍特邀到複旦大學(xué)科研院副院長(cháng)徐曉創來排憂解難，化解技術轉化過(guò)程中的政策迷霧。

 
複旦大學(xué)科研院副院長(cháng)徐曉創發(fā)言

　　徐曉創重點圍繞學(xué)校近期推動創新策源的布局、基礎研究的體系設計及推動基礎研究成(chéng)果轉化舉措三部分進(jìn)行介紹，包括關于全面(miàn)加強基礎科學(xué)研究的若幹意見、基礎研究十年規劃（2021-2030）、加強“從0到1”基礎研究工作方案、新形勢下加強基礎研究若幹重點舉措、加強數學(xué)科學(xué)研究工作方案和重組國(guó)家重點實驗室體系方案。
　　徐曉創表示，聚焦基礎研究高質量發(fā)展的“果樹之思”，要領跑而非跟跑、并跑，引導、激勵和保障科研人員敢于善于自由探索，立足科學(xué)的無盡前沿，在無人區、交叉點靜心“種(zhǒng)好(hǎo)自己的果樹”，而不是光摘“别人樹上剩的果子”。

 
複旦大學(xué)附屬兒科醫院黨委書記李倩緻辭

　　本期承辦單位複旦大學(xué)附屬兒科醫院黨委書記李倩表示，感謝上海醫學(xué)院楓林科技沙龍爲兒科醫院提供展示研究成(chéng)果的平台。今日路演的專家均爲兒科醫院身兼臨床與科研的領軍人物。醫院前期已進(jìn)行充分調研與内部梳理，制定了科技成(chéng)果轉化的管理方案，爲成(chéng)果轉化提供了路徑與規範。同時(shí)，醫院還(hái)建立了産學(xué)研高新技術轉化孵化項目，積極推進(jìn)醫院與企業應用端的對(duì)接，爲科學(xué)家們提供更好(hǎo)的創新環境和支持體系。兒科醫院熱切希望通過(guò)成(chéng)功轉化，能(néng)夠讓更多患兒受益，讓科研成(chéng)果真正造福社會(huì)。
　　随後(hòu)，圍繞基因治療賽道(dào)，兒科醫院呈現了6個原創項目。
　　黃國(guó)英教授團隊創建了準确、簡便、無創傷、低成(chéng)本的“新生兒先心病雙指标篩查方案”，即聯合應用經(jīng)皮脈氧和心髒雜音兩(liǎng)項指标，在新生兒早期（出生後(hòu)6~72小時(shí)）篩查急需幹預的危重症先心病，對(duì)危重症先心病的檢出率達92.11%，特異度接近98.9%，同時(shí)建立了篩查-幹預體系，實現了對(duì)威脅生命的先心病的早發(fā)現、早診斷、早治療。具有規範篩查技術、提高全民整體篩查準确性、降低篩查成(chéng)本、降低培訓成(chéng)本的意義和重要作用，在國(guó)内外屬于首次研發(fā)和應用，一旦研發(fā)和臨床實驗成(chéng)功，將(jiāng)會(huì)對(duì)社會(huì)産生重要貢獻。

 
黃國(guó)英教授分享學(xué)術進(jìn)展

　　複旦大學(xué)附屬兒科醫院院長(cháng)王藝教授帶領脊髓性肌萎縮症（SMA）多學(xué)科團隊，于2018年參與利司撲蘭全球多中心研究，是首個進(jìn)入中國(guó)的脊髓性肌萎縮症基因治療的國(guó)際多中心研究，其中包括利司撲蘭用于1型SMA的臨床試驗（Firefish研究），以及利司撲蘭用于2/3型的臨床試驗（Sunfish研究）。整個團隊在此過(guò)程中積累了豐富的SMA診治經(jīng)驗，爲利司撲蘭研究貢獻了高質量的研究數據，爲利司撲蘭藥物成(chéng)功應用于臨床打下了堅實的基礎。

 
複旦大學(xué)附屬兒科醫院王藝院長(cháng)分享學(xué)術進(jìn)展

　　王建設教授詳細介紹了膽汁酸多羟基化形成(chéng)水溶性更高的多羟基膽汁酸可能(néng)是遺傳性膽汁淤積症發(fā)病的主要機制，并在遺傳性膽汁淤積症中發(fā)現多羟基膽汁酸産生能(néng)力可作爲預後(hòu)預測指标，由于遺傳性膽汁淤積症本身病例數量不多，但推測其他成(chéng)人膽汁淤積症中應該存在同樣的代償機制，且多羟基膽汁酸的産生可以預測預後(hòu)。

 
王建設教授分享學(xué)術進(jìn)展

　　王曉川教授團隊長(cháng)期立足原發(fā)性免疫缺陷病（PID）的精準診治領域，在國(guó)内處于領先地位，他分享的項目針對(duì)PID系統地建立了包括産前診斷、出生篩查、臨床特征、精準診斷、靶向(xiàng)治療和幹細胞移植等全面(miàn)的臨床診治體系。開(kāi)啓了我國(guó)系統有效的診治PID工作，使得我國(guó)對(duì)PID的診治達到了全閉環的狀況（從産前診斷直至根治）。采用和轉化新的分子診斷技術、免疫評估技術使得PID的臨床診治方面(miàn)達到了國(guó)際水準，部分領域達到國(guó)際先進(jìn)水平。

 
王曉川教授分享學(xué)術進(jìn)展

　　徐虹/沈茜教授團隊長(cháng)期從事(shì)腎髒疾病診治和研究、長(cháng)期關注和從事(shì)蛋白尿的臨床和基礎研究工作，證實了ANGPTL3可作爲蛋白尿治療的安全、有效的潛在藥物靶點，成(chéng)功制備了ANGPTL3-FLD單克隆抗體，并進(jìn)行了體内、外驗證。團隊分享的項目拟研發(fā)人源化抗ANGPTL3-FLD單克隆抗體，并對(duì)抗體的藥效學(xué)、藥代學(xué)、毒理學(xué)等進(jìn)行全面(miàn)評估，完成(chéng)單克隆抗體的臨床前研究，并積極推動該單克隆抗體的臨床試驗研究。該人源化單克隆抗體一旦研發(fā)成(chéng)功，不僅能(néng)獲得獨立的知識産權，實現成(chéng)果轉化應用，滿足患者需求；更有可能(néng)改變靶向(xiàng)足細胞損傷治療蛋白尿藥物研發(fā)落後(hòu)的現狀，促進(jìn)國(guó)家相關産業的高水平發(fā)展，爲健康中國(guó)2030助力。

 
徐虹/沈茜教授團隊分享學(xué)術進(jìn)展

　　翟曉文教授團隊專業擅長(cháng)兒童血液腫瘤疾病與造血幹細胞移植，緻力于提高血液科兒童血液及腫瘤疾病診療水平。此次介紹了利用新型基因編輯技術對(duì)造血幹細胞進(jìn)行改造和回輸，使患者無需再等待配型行異基因造血幹細胞移植，也無需終生輸血與祛鐵治療，即可達到臨床治愈的新技術，對(duì)于防治重型β-地貧意義重大。本項目拟在前期實驗室以及非臨床藥學(xué)、毒理學(xué)等研究工作的基礎上，開(kāi)展利用堿基編輯技術修飾的自體造血幹細胞移植治療β-地中海貧血的首次用于人體的臨床試驗，完成(chéng)該新型治療技術從臨床前研究到臨床開(kāi)發(fā)的轉化，完成(chéng)生産工藝優化、臨床安全性與有效性的确認。

 
翟曉文教授團隊分享學(xué)術進(jìn)展

 
複旦大學(xué)附屬兒科醫院王藝院長(cháng)主持圓桌會(huì)議讨論

　　圓桌讨論環節，在場的專家、産業界、投資方、律所、專利服務、媒體等交流學(xué)習，由王藝院長(cháng)主持。尚靜、于立華等特邀嘉賓圍繞科研成(chéng)果轉化之需展開(kāi)深入交流，不僅對(duì)項目的優勢和潛力給予了充分的肯定，更從多個角度提供了可行的解決方案和風險投資思路，包括建立技術孵化器、引入專業的風險投資機構等，共同賦能(néng)科學(xué)家，爲科學(xué)家們提供了勇敢邁出産業化步伐的信心和支持。鼓勵科學(xué)家們將(jiāng)研究成(chéng)果真正落地，不再讓科技成(chéng)果束之高閣。
　　“楓林科技沙龍”組織者醫學(xué)科研處副處長(cháng)陳向(xiàng)軍表示，這(zhè)個平台是建設“第一個複旦”及争創國(guó)家策源創新科研高地的一個重要陣地，複旦上醫每年産出大量頂級科研成(chéng)果和高質量專利，借助沙龍平台廣泛展示，吸引專業轉化機構、投資基金和頭部公司轉化落地，并從研發(fā)初始“精準匹配”優質醫院資源進(jìn)行臨床研究，組成(chéng)具有“複旦上醫”特色“無憂轉化”“輕松轉化”一站式閉環成(chéng)果轉化體系；同時(shí)營造“楓林科技沙龍”獨特的轉化文化、創新文化和品牌。截至目前，已舉辦了“腫瘤小分子藥物”“免疫類創新新藥”“人工智能(néng)”“腦科學(xué)轉化”“視聽醫學(xué)”兒童罕見病和基因治療6期楓林科技沙龍，第七期楓林科技沙龍將(jiāng)在8月下旬由華山醫院承辦。