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重症聯合免疫缺陷病出生篩查項目中期研究者會(huì)議圓滿召開(kāi)
發(fā)布時(shí)間:2023-10-24     發(fā)布人:臨床免疫科
 

  2023年10月21日,由複旦大學(xué)附屬兒科醫院臨床免疫科牽頭的“新生兒 TREC/KREC 核酸檢測試劑盒(熒光 PCR 法)臨床試驗”研究者會(huì)在我院隆重召開(kāi),來自全國(guó)8家臨床試驗中心的20多位專家參會(huì)。
  重症聯合免疫缺陷病(SCID)是危及生命的疾病,在自然病程下,患兒一般在1年内死亡。SCID是可被治愈的,研究表明在患兒3.5月齡前進(jìn)行造血幹細胞移植,治愈率可達94%。目前,歐美國(guó)家已廣泛開(kāi)展SCID篩查,而我國(guó)大陸地區尚未有開(kāi)展新生兒人群大樣本SCID篩查的報道(dào)。此次臨床試驗是全國(guó)首個SCID篩查的大規模臨床試驗項目。
  複旦兒科黨委副書記孫金峤教授爲研究者會(huì)緻開(kāi)場辭。孫書記回顧了國(guó)際和國(guó)内SCID篩查的發(fā)展及現狀,著(zhe)重強調了開(kāi)展SCID篩查的重大意義。在項目總PI王曉川教授的帶領下及各參與中心專家的支持下,經(jīng)過(guò)近一年的努力,臨床試驗項目研究進(jìn)展順利。希望通過(guò)本次會(huì)議各位專家對(duì)項目進(jìn)展的讨論以及後(hòu)續工作的安排,能(néng)高質量的完成(chéng)整個臨床試驗項目。
  複旦兒科免疫科主任暨項目總協調研究者王曉川教授對(duì)各位專家的參會(huì)表示熱烈歡迎,再次肯定了進(jìn)行全國(guó)首次大規模篩查研究的意義,相信通過(guò)各位專家的通力合作,能(néng)保證臨床試驗高質量的完成(chéng),期待SCID篩查能(néng)早日落地應用于臨床。

  會(huì)議回顧了臨床試驗的中期進(jìn)展,整體上如預定規劃順利進(jìn)行。複旦兒科免疫科主治醫師王文婕醫生還(hái)分享了SCID最新的診治進(jìn)展。各中心專家在熱烈的讨論氛圍中分享了項目實施中的成(chéng)功經(jīng)驗,分析了保證臨床試驗科學(xué)實施的要點,并對(duì)預判可能(néng)出現的問題進(jìn)行了深入研讨,以保障臨床試驗能(néng)科學(xué)地繼續順利推進(jìn)。

  項目申辦方上海捷易生物科技有限公司感謝各位專家對(duì)臨床試驗的大力支持,表示在項目後(hòu)續的實施過(guò)程中項目組要與各位專家保持更緊密的溝通,保證臨床試驗嚴謹規範、結果科學(xué)可靠,積極推進(jìn)項目的開(kāi)展,造福廣大患者。
  重症聯合免疫缺陷病出生篩查試驗項目順利推進(jìn),本次中期研究者會(huì)議圓滿結束。期待能(néng)彙聚更多家屬、醫生、社會(huì)的力量,推動我國(guó)出生篩查體系的發(fā)展。

 
 





 
 
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