2024年1月17日，由複旦大學(xué)附屬兒科醫院王建設教授領銜的十四五國(guó)家重點研發(fā)計劃“緻命出生缺陷的基因治療産品研發(fā)和臨床研究”2023年度彙報成(chéng)功召開(kāi)。
　　本次會(huì)議采用線上+線下模式舉行，會(huì)議由國(guó)家兒童醫學(xué)中心複旦大學(xué)附屬兒科醫院、上海市出生缺陷防治重點實驗室主辦。複旦大學(xué)附屬兒科醫院領導王藝院長(cháng)、項目首席專家王建設教授、各課題組長(cháng)、科研骨幹、聯絡員及研究生等58人參與會(huì)議。會(huì)議由王建設教授主持，特邀中國(guó)科學(xué)院李勁松院士、中國(guó)科學(xué)院動物研究所段恩奎教授、中南大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院梁德生教授、複旦大學(xué)生物醫學(xué)研究院于文強教授等專家出席會(huì)議并給予指導。

 　　會(huì)議開(kāi)始，由複旦大學(xué)附屬兒科醫院王藝院長(cháng)代表醫院領導緻辭，對(duì)參會(huì)專家教授和與會(huì)人員表示了熱烈歡迎和衷心感謝。王藝院長(cháng)表示，該項目對(duì)兒童健康有重大意義，目前已經(jīng)取得了重要的階段性成(chéng)果，期望借助此次項目搭建學(xué)術平台、醫教産研全鏈條，建立持續合作，打造高精尖隊伍。最後(hòu)，王藝院長(cháng)對(duì)本次項目年度工作交流會(huì)議的圓滿召開(kāi)表達了美好(hǎo)的祝願，并預祝大家新年快樂。

 　　随後(hòu)，項目總顧問肖嘯教授對(duì)課題總體進(jìn)行了回顧。肖教授對(duì)項目的進(jìn)展及取得的成(chéng)果進(jìn)行了充分肯定。項目組成(chéng)員克服困難，在兩(liǎng)年多的時(shí)間内，推動原創性課題取得重大成(chéng)果，企業科研單位合作的基因治療産品即將(jiāng)開(kāi)展臨床試驗，未來前景光明。

 　　項目首席科學(xué)家王建設教授作爲項目負責人，從項目目标及課題設置、2023年度進(jìn)展、年度考核指标完成(chéng)情況、經(jīng)費及人員投入情況、藥物的安全性與合規性及2024年度計劃等多個方面(miàn)對(duì)項目整體情況進(jìn)行了介紹，并作爲課題負責人對(duì)課題一的2023年度進(jìn)展和考核指标完成(chéng)情況及2024年度計劃做了詳細介紹，并提出課題一2024年度研究内容的調整請示，希望得到與會(huì)專家教授的指導和建議。随後(hòu)，海交通大學(xué)附屬新華醫院範建高教授、華東理工大學(xué)吳俠副教授、重慶醫科大學(xué)附屬兒童醫院安雲飛副教授及上海信緻醫藥科技有限公司總裁鄭靜等四個課題負責人分别詳細介紹了各課題研究内容、2023年度研究進(jìn)展和考核指标完成(chéng)情況與後(hòu)續工作安排。

 　　專家組聽取了項目和各課題組彙報後(hòu)做出點評，涉及的課題調整，專家們表示基于前一階段的研究，做出一些調整，是進(jìn)一步凝練科學(xué)和臨床問題、集中精力産生突破的必要環節，同時(shí)專家組也提到變更任務最優的時(shí)間點是中期，目前已到最後(hòu)一年，任務變更需要慎重，是否可以變更還(hái)需聽從領導指示。

　　會(huì)議最後(hòu)，王建設教授代表項目組感謝領導和專家們對(duì)項目的關心、支持與指導，項目組也會(huì)繼續努力，針對(duì)暴露出的問題，高标準地完成(chéng)項目組任務，摸索出基因藥物研發(fā)的前沿路徑！